Ny potentiell behandlingsterapi för njursjukdom identifierad.
Det enda alternativet för personer med en ärftlig form av njursjukdom som orsakar svår njursvikt är för närvarande dialys eller njurtransplantation. Men en studie ledd av Yale-forskare avslöjar en potentiell strategi för att utveckla nya läkemedelsbehandlingar för dessa patienter.
Barbara Ehrlich, professor i faramakologi och cellulär och molekylär fysiologi vid Yale, och hennes team har använt musmodeller och mänskliga vävnadsprover för att studera en av de två muterade gener som leder till autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD). Denna form av njursjukdom är den vanligaste ärftliga typen och svår att behandla. Forskarna fokuserade sin undersökning på att mäta produktion av energi i njurceller som drabbats av sjukdomen. De upptäckte att när genen för proteinet Polycystin 2 är avstängd eller saknas, byggs cellulär energi upp, vilket leder till cystbildning som skadar njurarna.
Med denna insikt har forskarna identifierat ett nytt potentiellt lovande tillvägagångssätt för att behandla tillståndet genom att försöka dämpa eller eliminera den kraftiga ökning av energi som uppstår i njurcellen. Detta öppnar i sin tur dörrarna till att kunna utveckla nya läkemedel som kommer att gynna patienterna, säger de.